La investigación está liderada por Marcos García Fuentes, del Centro de Investigación en Medicina Molecular y Enfermedades Crónicas de la Universidad de Santiago de Compostela (CiMUS), y se ha desarrollado en colaboración con el Instituto de Salud Carlos III y la Universidad de Nottingham (Reino Unido).
La terapia experimental se ha ensayado con éxito en tumores humanos implantados en ratones y su descripción se publica en la revista Advanced Therapeutics.
El tratamiento actual para el tumor cerebral más común y letal, el glioblastoma multiforme (GBM), se basa fundamentalmente en la cirugía de extirpación y logra una supervivencia media de poco más de 14 meses; la supervivencia a los cinco años es menor del 5%.
Esta terapia experimental podría mejorar esta situación, según sus responsables, que aseguran que, si los resultados preliminares se confirman en más modelos animales, los primeros ensayos clínicos en pacientes podrían realizarse dentro de cuatro o cinco años.
La Fundación BBVA, que ha financiado el trabajo de García Fuentes, recuerda en una nota de prensa que la utilización de medicamentos capaces de silenciar genes causantes de tumores tiene un enorme potencial para el desarrollo de terapias específicas, personalizadas y efectivas en el tratamiento del cáncer.
Sin embargo, estos medicamentos genéticos todavía no tienen una aplicación amplia debido a sus grandes problemas de estabilidad y transporte en el cuerpo. Para que este tipo de terapia génica funcione, las moléculas -medicamentos- tienen que conseguir llegar hasta el interior de la célula y es precisamente en el camino donde aparecen los problemas.
Estas moléculas, explica García Fuentes, son muy grandes y por ellas mismas no son capaces de atravesar la membrana celular para alcanzar el interior de la célula, de ahí que para ello tengan que utilizar unos orgánulos llamados vesículas digestivas; estas vesículas facilitan el paso a los fármacos pero también lo frenan.
Una vez que han facilitado la entrada del fármaco por la membrana, se dedican a degradar sus moléculas, evitando que lleguen íntegras a la célula y anulando así la eficacia del tratamiento.
Precisamente, las nanopartículas presentadas ahora consiguen que las moléculas escapen de estas vesículas y completen su viaje hasta el interior de la célula, y lo hacen gracias a una estructura que se vuelve insoluble en el ambiente ácido de las vesículas digestivas.
Las nanopartículas, con materiales denominados polifosfacenos, son por tanto ese vehículo para transportar el fármaco genético capaz, en este caso, de suprimir células iniciadoras del glioblastoma.
El estudio ha demostrado que la aplicación del medicamento genético, en combinación con la quimioterapia de primera línea (temozolamida), produce una reducción del tamaño del tumor mayor que un tratamiento basado únicamente en el fármaco quimioterápico.
“Hemos conseguido una ventaja adicional a la quimioterapia y hemos conseguido reducir a la mitad el tamaño del tumor con esta combinación”, afirma el científico español, quien no obstante señala que no se trata de una curación y recuerda que esta es una investigación básica, por lo que son necesarios más estudios.